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2 articles, page 1 sur 1, triés par date de publication.

Filtres actifs
Enfant / adolescent×Plusieurs étapes de vie×Intervention pharmacologique×
Classification multiaxialeCombinez un trouble, une fonction, une population, un contexte ou une intervention.
Troubles et conditions neurodéveloppementales2
Condition génétique ou syndromique1Tics / syndrome de Gilles de la Tourette1
Fonctions et dimensions cliniques2
Cognition globale1Motricité globale1
Conditions associées et santé globale1
Épilepsie1
Population et étape de vie5
Enfance2Plusieurs étapes de vie2Adolescence1Adulte1Nourrisson1
Contextes de vie et facteurs environnementaux1
Hôpital1
Évaluation, intervention et accompagnement1
Intervention pharmacologique2
Type et statut de la publication4
Étude interventionnelle non randomisée1Essai contrôlé randomisé1Étude de cas ou série de cas1Publié avec évaluation par les pairs1
Limites méthodologiques repérées4
Absence de groupe contrôle1Généralisation limitée1Limites non déterminées1Petit échantillon1
Fiabilité source
Source tier 12
Résumé
Avec résumé2
Preuve
Élevé1Faible1
Date
7 jours30 jours90 jours
Tri
RécentAncien
Effacer
Condition génétique ou syndromiqueSource tier 1

Oligonucléotides antisens individualisés pour l'encéphalopathie épileptique développementale liée à SCN2AIndividualized antisense oligonucleotides for SCN2A-related developmental epileptic encephalopathy.

Condition génétique ou syndromiqueMotricité globaleCognition globaleÉpilepsieNourrisson
FaibleNiveau de preuvePubMed — TSA diagnostic et outilsSourceDOIRéférence disponible

Cette étude rapporte deux essais cliniques n=1 chez deux garçons (9 et 14 ans) atteints d'encéphalopathie épileptique développementale liée à des variants de SCN2A. Des oligonucléotides antisens (ASO) allèle-spécifiques ont été conçus pour réduire l'expression du transcrit mutant tout en préservant le sauvage. Les patients ont présenté une réduction de la fr...

Tics / syndrome de Gilles de la TouretteSource tier 1

Efficacité et sécurité de l'écopipam pour le syndrome de Gilles de la Tourette : un essai clinique randomisé de phase 3Efficacy and Safety of Ecopipam for Tourette Syndrome: A Phase 3 Randomized Clinical Trial.

Tics / syndrome de Gilles de la TouretteEnfanceAdultePlusieurs étapes de vieIntervention pharmacologique
ÉlevéNiveau de preuveJAMA NeurologySourceDOIRéférence disponible

Cet essai clinique de phase 3 randomisé en double aveugle, contrôlé par placebo, a évalué l'écopipam (antagoniste D1) dans le syndrome de Tourette. Après 12 semaines ouvertes, les répondeurs (≥25% d'amélioration du score YGTSS-TTS) ont été randomisés pour poursuivre l'écopipam ou passer au placebo pendant 12 semaines. Chez les 90 participants pédiatriques, l...