Traitement médical des troubles du spectre autistique chez l'enfant : preuves actuelles, controverses et défis cliniques

Cette analyse porte sur une revue systématique avec méta-analyse portant sur le traitement médicamenteux des troubles du spectre autistique (TSA) chez l'enfant. La revue a été prospectivement enregistrée dans PROSPERO (CRD420251175162) et a suivi les lignes directrices PRISMA 2020. Le risque de biais a été évalué à l'aide de l'outil Cochrane Risk of Bias 2.0 et de l'échelle de Newcastle-Ottawa, et la certitude des preuves a été évaluée via GRADE. La stratégie de recherche a inclus plusieurs bases de données (PubMed, MEDLINE, EMBASE, Scopus, PsycINFO, CENTRAL, Web of Science) avec une recherche manuelle. La sélection des études a été effectuée indépendamment par deux examinateurs. Les synthèses quantitatives ont utilisé le modèle à effets aléatoires de DerSimonian-Laird avec SMD ou RR, et l'hétérogénéité a été quantifiée par I². Parmi les résultats principaux, le méthylphénidate a montré une réduction significative de l'hyperactivité (SMD -0,78, p<0,001), l'atomoxétine a montré un SMD de -0,68 (p=0,0004), la guanfacine a entraîné une baisse de 43,6% sur l'échelle ABC-H (taille d'effet 1,67), la vasopressine intranasale a amélioré la réactivité sociale (d=1,40, p=0,0052), et le célécoxib en adjuvant à la rispéridone a amélioré l'irritabilité (55% de réponse complète contre 20% pour le placebo, p<0,001). Cependant, les intervalles de confiance n'étaient pas rapportés pour la plupart des effets. Plusieurs anomalies ont été notées : le bumétanide a montré des résultats positifs dans des études de phase 2, mais deux grandes études de phase 3 (SIGN 1 et 2, n=422) ont été arrêtées prématurément pour futilité. La D-cyclosérine n'a montré aucun bénéfice à court terme dans un vaste essai randomisé, mais un suivi à long terme a révélé un « effet différé » avec une amélioration significative du maintien des compétences sociales à 22 semaines. Les données manquantes incluent l'efficacité et la sécurité à long terme, le dosage optimal et les sous-groupes de patients. Les contraintes de mise en œuvre comprennent la nécessité d'une surveillance étroite des effets secondaires et d'une sélection individualisée. La généralisabilité est limitée par les petites tailles d'échantillon, la courte durée des études et le manque de diversité. L'analyse automatisée a évalué la robustesse comme élevée en raison de la documentation adéquate de tous les critères méthodologiques évalués. Les auteurs de la revue concluent que certaines interventions pharmacologiques sont prometteuses pour des symptômes spécifiques, mais que des études de plus grande envergure et à long terme sont nécessaires. Aucune recommandation clinique n'est formulée ici.

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